Til NASDAQ OMX Copenhagen A/S
Meddelelse nr. 15-13 / København, 16. maj 2013

Topotarget meddeler hermed, at der er frigivet et videnskabeligt resumé med
positive endelige data fra BELIEF-registreringsstudiet med belinostat til
behandling af perifert T-celle lymfekræft (PTCL), som vil blive præsenteret på
årsmødet i ASCO (American Society of Clinical Oncology) den 31. maj til 4. juni
2013. Det videnskabelige resumé bekræfter, at der i BELIEF-studiet er opnået en
objektiv responsrate (ORR) på 26 %.

De endelige resultater fra CLN-19 BELIEF-studiet med belinostat til behandling
af patienter med recidiverende eller resistent (R/R) PTCL viser, at belinostat
er veltolereret med en favorabel sikkerhedsprofil og en objektiv responsrate
(ORR) på 26 %, jf. den i protokollen anførte definition af det primære
effektmål. Endvidere viser resultaterne en ORR på 28 % i en undergruppe af
patientgruppen med et blodpladetal ved udgangspunktet på ≥100.000/μl, som er
det oftest anvendte inklusionskriterium for denne population. BELIEF-studiet
var designet til at rekruttere patienter med R/R PTCL (herunder patienter som
var svære at behandle) med et blodpladetal på 50.000/μl eller derover. Den
gennemsnitlige responsvarighed (DoR) var 8,3 måneder, og den længste DoR var
29,4 måneder.

Resultaterne fra studiet tyder på, at belinostat potentielt vil kunne dække et
udækket behov i behandlingen af recidiverende eller resistent PTCL, selv for de
patienter som er svære at behandle. Resultaterne understreger dermed
belinostats potentiale til at blive en betydningsfuld tilføjelse til de
tilgængelige behandlinger af PTCL.

“Vi er fortsat utroligt glade for resultaterne fra dette studie med belinostat
til behandling af patienter med PTCL, og vi mener, at de positive endelige data
fuldt ud understøtter vores samarbejdspartner Spectrum Pharmaceuticals'
planlagte indsendelse af en registreringsansøgning til de amerikanske
sundhedsmyndigheder," udtaler Topotargets administrerende direktør Anders
Vadsholt.

Spectrum Pharmaceuticals forventer at indsende registreringsansøgningen (NDA)
for belinostat til behandling af patienter med PTCL i sommeren 2013.

Nedenfor vises det videnskabelige resumé, som nu er tilgængeligt på ASCO's
hjemmeside (www.asco.org).

Belinostat a novel pan-histone deacetylase inhibitor (HDACi) in relapsed or
refractory peripheral T-cell lymphoma (R/R PTCL): Results from the BELIEF trial

O. O’Connor, T. Masszi, K. Savage , L. Pinter-Brown, F. Foss, L. Popplewell, A.
Cashen, J.K. Doorduijn, S. Chawla, P. Knoblauch, N. Azarnia, A. Zizani, Brown,
G. Hess, Van Hoof, S. Horwitz, A. Shustov.

Background: Therapies approved in US for R/R PTCL have overall response rates
(ORR) of 25%-27%. The need for new therapies persists. BELIEF is a pivotal,
single-arm study of belinostat in patients with R/R PTCL after failure of ≥1
prior systemic therapies.

Methods: Entry criteria were measurable PTCL, platelets ≥50,000/µL, no prior
HDACi therapy, and adequate organ function. PTCL diagnosis was confirmed by
central pathology review (CPRG). Belinostat 30 min IV infusion at 1000 mg/m2
was administered on days 1–5 of a 3 week cycle until disease progression or
unacceptable toxicity. Tumor response was assessed by Cheson 2007 criteria. The
primary endpoint was the ORR.

Results: Patients with R/R PTCL (N=129, 53% male, median age 63 y) received
belinostat for a median of 2 cycles (range 1–33). The median number of prior
therapies was 2 (1-8) including CHOP/CHOP-like (96%) and stem cell transplant
(23%). The median administered dose intensity was 98%. One and two dose
reductions of 25% occurred in 12% and 1% of patients, respectively, due to
various adverse events (AEs). For patients with a CPRG confirmed diagnosis of
PTCL (N=120), the ORR was 26% (n=31; 10% CR; 16% PR). The median time to
response was 5.6 weeks (range 4.3-50.4). The median duration of response (DoR)
was 8.3 months; longest DoR was 29.4 months. For the subgroup of patients with
CPRG confirmed PTCL and baseline platelets ≥100,000/μL (N=100) ORR was 28% (CR
11%; PR 17%). The most frequent (≥ 5%) Grade 3-4 treatment emergent AEs were
thrombocytopenia (13%), neutropenia (13%), anemia (10%), dyspnea (6%),
pneumonia (6%), and fatigue (5%). Patients with platelets <100K tolerated
belinostat, with 98% dose intensity. Belinostat was well tolerated with a low
incidence of myelosuppression. Discontinuations were due to PD (64%), death
(11%), AEs (7%), patient request (8%), and other (4%).

Conclusions: Belinostat demonstrated a 26%-28% ORR in BELIEF and was well
tolerated with a favorable safety profile in patients with R/R PTCL including
those with low platelets. The low incidence of myelosuppression observed
warrants further investigation of belinostat combination therapy to develop new
treatment paradigms for R/R PTCL.


Topotarget A/S

For yderligere oplysninger kontakt venligst:

Anders Vadsholt, CEO: Direkte: +45 39178345; mobil: +45 28989055

Baggrundsoplysninger

Om Topotarget
Topotarget (NASDAQ OMX: TOPO) er et skandinavisk biofarmaceutisk selskab med
hovedsæde i København. Selskabet beskæftiger sig med klinisk udvikling og
registrering af onkologiprodukter. Topotarget fokuserer i samarbejde med
Spectrum Pharmaceuticals, Inc. på udviklingen af dets førende
lægemiddelkandidat, belinostat, som har vist positive resultater i behandling
af blodkræftsygdomme og solide kræfttumorer opnået ved både enkeltstof- og
kombinationsbehandling. For yderligere oplysninger henvises til
www.topotarget.com.

Topotarget Safe Harbor Statement
Denne meddelelse kan indeholde fremadrettede udsagn, herunder udsagn om
Topotarget A/S' forventninger til udviklingen af selskabets kliniske pipeline
samt med hensyn til forventet likviditetsforbrug. Sådanne udsagn er forbundet
med risici og usikkerhed, hvoraf mange ligger uden for Topotarget A/S' kontrol,
og kan medføre, at de opnåede resultater afviger væsentligt fra de beskrevne.
Topotarget A/S har ingen hensigt om og påtager sig ingen forpligtelse til at
opdatere eller ændre fremadrettede udsagn, hverken som følge af fremkomsten af
nye oplysninger, fremtidige begivenheder eller på anden måde, medmindre dansk
lovgivning kræver det.

Meddelelse nr. 15-13 Endelige data fra BELIEF-studiet til ASCO 2013 bekræfter objektiv responsrate på 26 %.pdf