Til NASDAQ OMX Copenhagen A/S

Meddelelse nr. 17-13 / København, 3. juni 2013

Topotarget annoncerede i dag positive resultater fra BELIEF-studiet, et
pivotalt, enkeltarms-studie af belinostat i patienter med recidiverende eller
resistent perifert T-celle lymfekræft (R/R PTCL) efter ≥1 tidligere mislykket
systemisk behandling.

Data præsenteret den 1. juni 2013 ved en mundtlig session på ASCO demonstrerede
den kliniske aktivitet for belinostat, en ny pan-HDAC-hæmmer, i behandlingen af
patienter (N=129) med R/R PTCL med:

-- Objektiv responsrate (ORR) på 26 % i tungt behandlede patienter
-- Median gennemsnitlig responsvarighed (DoR) på 13,6 måneder ifølge IWGs
(”International Working Group”) kriterier
-- Anti-tumor aktivitet demonstreret i PTCL subtyper med dårlig prognose,
inklusiv AITL med en ORR på 46 %, patienter med dårlige marvreserver og
lave blodpladetal (<100.000 pr. mcL) og patienter med tidligere
stamcelletransplantationer
-- Veltolereret med en acceptabel sikkerhedsprofil og >98 %
dosisintensitet som potentielt kan lede til ny kombinationskemoterapi

“Vi er utroligt glade for de lovende resultater fra PTCL BELIEF-studiet, som
understreger belinostats potentiale som monoterapi i behandlingen af de ca. 70
% af patienter med R/R PTCL, som er mislykket på de eksisterende
behandlingsformer" siger Anders Vadsholt, CEO i Topotarget, og fortsætter: “Vi
er ligeledes glade for, at vores amerikanske partner Spectrum Pharmaceuticals
er on track til at indlevere en registreringsansøgning for belinostat i denne
indikation i 2013”.

BELIEF-studiet har indrulleret 129 PTCL patienter som var recidiverende til
eller som havde mislykket mindst én anden systemisk behandling; diagnosen blev
bekræftet af Central Pathology Review. Patienterne blev behandlet med
belinostat på 1000mg/m2 som en 30-minuttters intravenøs infusion på dag 1 til 5
hver 21. dag. Studiets primære effektmål var den objektive responsrate vurderet
af en uafhængig komité (Independent Review Committee).

Som monoterapi fremviste belinostat komplet og delvist respons, selv i R/R PTCL
subtyper med dårlig prognose, f.eks. angioimmunoblastisk T-celle lymfekræft
(AITL) og anaplastisk storcelle lymfekræft (ALK). Overordnet var belinostat
veltolereret, med behov for minimale dosisreduktioner eller dosisforsinkelser,
hvilket ledte til en succesfuld levering af højdosis-intensitetsbehandling til
allerede tungt behandlede patienter.

Det fulde resumé med resultaterne fra CLN-19 BELIEF-studiet i PTCL blev
offentliggjort til præsentation på ASCO 2013 den 15. maj 2013. For yderligere
information henvises til Topotargets selskabsmeddelelse nr. 15-13, som kan
findes på www.topotarget.com.

Om belinostat

Belinostat er en ny pan-HDAC-hæmmer i den sene fase af den kliniske udvikling,
og mere end 1.000 patienter er blevet behandlet med lægemiddelstoffet.
Belinostat har en lovende sikkerhedsprofil, som giver mulighed for at kombinere
stoffet med traditionel kemoterapi. Prækliniske forsøg har påvist, at
belinostat har effekt i behandlingen af flere kræftformer ved at hæmme
celledeling og fremkalde programmeret celledød (apoptose) i kræftceller.
Belinostat er blevet afprøvet i en række kliniske fase I/II-studier vedrørende
blodkræftsygdomme og solide tumorer i enkeltstof- og kombinationsbehandling.
Data fra disse studier har givet evidens for belinostats antitumor-effekt,
herunder som enkeltstofbehandling af PTCL og kutant T-celle lymfekræft (CTCL),
leverkræft og thymom.


Topotarget A/S

For yderligere information, venligst kontakt:

Anders Vadsholt, CEO: Direkte: +45 39 17 83 45 – mobil: +45 28 98 90 55


Baggrundsoplysninger

Om Topotarget

Topotarget (NASDAQ OMX: TOPO) er et internationalt biofarmaceutisk selskab med
hovedsæde i København. Selskabet beskæftiger sig med klinisk udvikling og
registrering af onkologiprodukter. Topotarget fokuserer i samarbejde med
Spectrum Pharmaceuticals, Inc. på udviklingen af dets førende
lægemiddelkandidat, belinostat, som har vist positive resultater i behandling
af blodkræftsygdomme og solide kræfttumorer opnået ved både enkeltstof- og
kombinationsbehandling. For yderligere oplysninger henvises til
www.topotarget.com.

Topotarget Safe Harbor Statement

Denne meddelelse kan indeholde fremadrettede udsagn, herunder udsagn om
Topotarget A/S’ forventninger til udviklingen af Topotarget A/S’ kliniske
pipeline og med hensyn til forventet likviditetsforbrug. Sådanne udsagn er
forbundet med risici og usikkerheder hvoraf mange er uden for Topotarget A/S’
kontrol, og som kan medføre at de faktiske resultater afviger væsentligt fra de
resultater der beskrives. Topotarget A/S har ingen hensigt om og påtager sig
ingen forpligtelse til at opdatere eller ændre fremadrettede udsagn, hverken
som følge af fremkomsten af nye oplysninger, fremtidige begivenheder eller på
anden måde, medmindre dette kræves efter dansk lovgivning.

Meddelelse nr. 17-13 Positive data fra BELIEF-studiet præsenteret på 2013 ASCO årsmødet.pdf