Til NASDAQ OMX Copenhagen A/S

Meddelelse nr. 19-13/ København, 18. juli 2013


Den 17. juli 2013 tildelte Europa-Kommissionen Orphan Drug-status for
belinostat til behandling af maligne tymomer.

EU's forordning om lægemidler til sjældne sygdomme har til hensigt at fremme
udviklingen af lægemidler, som kan være til væsentlig gavn for patienter, som
lider af sjældne (som rammer færre end fem ud af 10.000 personer) og
livstruende eller kronisk invaliderende lidelser, hvortil der ikke findes nogen
effektiv behandling. Orphan Drug-betegnelsen medfører vigtige incitamenter som
f.eks. gratis protokolbistand (for at optimere lægemiddeludviklingen) hos det
Europæiske Lægemiddelagentur (EMA), afgiftsreduktion for diverse regulatoriske
aktiviteter samt tildelingen af 10 års eksklusivret på markedet i EU efter
lægemidlet er godkendt.

“Belinostat har potentialet til at gavne en lang række patienter med
forskellige kræftformer, og vi er utroligt glade for, at vi igen har fået
tildelt Orphan Drug-status for belinostat – denne gang for indikationen maligne
tymomer. Denne udvikling er yderst opmuntrende, og den vil forhåbentligt være
med til at adressere det udækkede behandlingsbehov for de patienter, der er
ramt af denne sjældne og alvorlige sygdom”, udtaler Topotargets administrerende
direktør Anders Vadsholt.

Om maligne tymomer

Maligne tymomer er yderst sjældne tumorer, som har en incidens på mellem 0,13
og 0,25 pr. 100.000. I EU findes der ikke noget produkt, som er godkendt til
behandling af maligne tymomer.

Behandling med belinostat enkeltstofbehandling i en gruppe med 41 patienter med
maligne tymomer, som havde fået flere tidligere behandlinger, viste i et
NCI-studie (NCI8174) en interessant responsvarighed og sygdomsstabilisering.
Data fra et andet NCI-sponsoreret studie (NCI8602), hvor belinostat kombineres
med den cytotoksiske behandling med cisplatin, doxorubicin og cyclofosfamid til
førstelinjebehandling af malignt tymom, blev præsenteret data på 2012-årsmødet
i ASCO (American Society for Clinical Oncology) med et respons på 75 % i
patienter med thymom, som fik behandlingen. Det videnskabelige resumé kan ses
på www.topotarget.com.

Om belinostat

Belinostat er en ny pan-HDAC-hæmmer i den sene fase af den kliniske udvikling,
og mere end 1.100 patienter er blevet behandlet med lægemiddelstoffet.
Belinostat har en lovende sikkerhedsprofil, som giver mulighed for at kombinere
stoffet med traditionel kemoterapi. Prækliniske forsøg har påvist, at
belinostat har effekt i behandlingen af flere kræftformer ved at hæmme
celledeling og fremkalde programmeret celledød (apoptose) i kræftceller.
Belinostat er blevet afprøvet i en række kliniske fase I/II-studier vedrørende
blodkræftsygdomme og solide tumorer i enkeltstof- og kombinationsbehandling.
Data fra disse studier har givet evidens for belinostats antitumor-effekt,
herunder som enkeltstofbehandling af perifært T-celle lymfekræft (PTCL) og
kutant T-celle lymfekræft (CTCL), leverkræft, og som kombinationsbehandling i
bløddelssarkom og thymom.


Topotarget A/S

For yderligere oplysninger kontakt venligst:


Anders Vadsholt, CEO: Direkte: +45 39178345

Baggrundsoplysninger

Om Topotarget

Topotarget (NASDAQ OMX: TOPO) er et skandinavisk biofarmaceutisk selskab med
hovedsæde i København. Selskabet beskæftiger sig med klinisk udvikling og
registrering af onkologiprodukter. Topotarget fokuserer i samarbejde med
Spectrum Pharmaceuticals, Inc. på udviklingen af dets førende
lægemiddelkandidat, belinostat, som har vist positive resultater i behandling
af blodkræftsygdomme og solide kræfttumorer opnået ved både enkeltstof- og
kombinationsbehandling. For yderligere oplysninger henvises til
www.topotarget.com.

Topotarget Safe Harbor Statement

Denne meddelelse kan indeholde fremadrettede udsagn, herunder udsagn om
Topotarget A/S' forventninger til udviklingen af selskabets kliniske pipeline
samt med hensyn til forventet likviditetsforbrug. Sådanne udsagn er forbundet
med risici og usikkerhed, hvoraf mange ligger uden for Topotarget A/S' kontrol,
og kan medføre, at de opnåede resultater afviger væsentligt fra de beskrevne.
Topotarget A/S har ingen hensigt om og påtager sig ingen forpligtelse til at
opdatere eller ændre fremadrettede udsagn, hverken som følge af fremkomsten af
nye oplysninger, fremtidige begivenheder eller på anden måde, medmindre dansk
lovgivning kræver det.

Meddelelse nr. 19-13 Belinostat opnår Orphan Drug-status i Europa for behandlingen af maligne tymomer.pdf