Til NASDAQ OMX Copenhagen A/S
Meddelelse nr. 26-13 / København, 20. november 2013

Topotarget offentliggør de endelige resultater fra det første stadie af fase
II-delen af det kliniske fase I/II-studie med belinostat i kombination med
doxorubicin til behandling af patienter med bløddelssarkom (PXD101-CLN-14).

Resultater fra studiet
Fase I dosis-eskaleringsdelen af studiet viste, at belinostat ved anbefalet
dosis på 1000 mg/m2 dag 1-5 i kombination med 75 mg/m2 doxorubicin på dag 5 i
et tre-ugers forløb er veltolereret. Denne dosis blev derfor anvendt til 20
patienter med bløddelssarkom i fase II-delen af studiet. Studiet er blevet
lukket, da en evaluering af belinostats rolle ville kræve et randomiseret
studie.

Atten ud af 25 patienter (72 %) i dosis-eskaleringsdelen af CLN-14 studiet
opnåede sygdomskontrol, og 12 patienter havde fortsat sygdomskontrol efter tre
måneder. I denne gruppe var mediantiden til progression 3,7 måneder. Elleve ud
af 16 patienter (69 %) i ekspansionsfasen til etablering af maksimalt tålte
dosis opnåede sygdomskontrol, og 8 af disse patienter havde fortsat
sygdomskontrol efter tre måneder. I ekspansionsfasen var mediantiden til
progression 6 måneder. Der sås fire tilfælde af objektivt respons, herunder et
komplet respons, og 25 patienter opnåede sygdomsstabilisering.
Responsvarigheden lå på mellem 93 og 345 dage.

Studiedesign
CLN-14-studiet blev foretaget af Topotarget og var et ikke-blindet,
multicenter, dosis-eskalerings fase I/II studie til evaluering af sikkerhed og
effekt af kombinationen af belinostat og doxorubicin i patienter med
fremskredne solide tumorer (fase I del) og bløddelssarkom (fase II del).

Om bløddelssarkom
Et sarkom er en gruppe solide kræftsvulster i kroppens bindevæv, som behandles
med kirurgi, kemoterapi og/eller strålebehandling. De rapporterede objektive
responsrater er meget lave, og i de studier, som har ført til registrering af
kræftbehandlinger i denne indikation igennem de seneste fem år, har der kun
sjældent, eller slet ikke, været observeret et komplet respons. Doxorubicin som
enkeltstof eller i kombination med ifosfamid er den hyppigst anvendte
kemoterapeutiske behandling af patienter med fremskredent bløddelssarkom.

Næste skridt
Videreudviklingen af belinostat i denne indikation ville kræve et randomiseret
studie. De endelige resultater fra CLN-14 vil indgå i den strategiske
evaluering af belinostats videre udvikling.

Forventninger til året
Denne meddelelse ændrer ikke ved de tidligere udmeldte forventninger, som blev
offentliggjort den 7. november 2013, og får ingen indvirkning på indleveringen
af registreringsansøgningen for belinostat til behandling af PTCL, som fortsat
forventes at finde sted i 4.kvartal 2013.


Topotarget A/S

For yderligere oplysninger kontakt venligst:
Anders Vadsholt, CEO – direkte: +45 39178345


Baggrundsoplysninger

Om Topotarget
Topotarget (NASDAQ OMX: TOPO) er et skandinavisk biofarmaceutisk selskab med
hovedsæde i København. Selskabet beskæftiger sig med klinisk udvikling og
registrering af onkologiprodukter. Topotarget fokuserer i samarbejde med
Spectrum Pharmaceuticals, Inc. på udviklingen af dets førende
lægemiddelkandidat, belinostat, som har vist positive resultater i behandling
af blodkræftsygdomme og solide kræfttumorer opnået ved både enkeltstof- og
kombinationsbehandling. For yderligere oplysninger henvises til
www.topotarget.com.

Topotarget Safe Harbor Statement
Denne meddelelse kan indeholde fremadrettede udsagn, herunder udsagn om
Topotarget A/S' forventninger til udviklingen af selskabets kliniske pipeline
samt med hensyn til forventet likviditetsforbrug. Sådanne udsagn er forbundet
med risici og usikkerhed, hvoraf mange ligger uden for Topotarget A/S' kontrol,
og kan medføre, at de opnåede resultater afviger væsentligt fra de beskrevne.
Topotarget A/S har ingen hensigt om og påtager sig ingen forpligtelse til at
opdatere eller ændre fremadrettede udsagn, hverken som følge af fremkomsten af
nye oplysninger, fremtidige begivenheder eller på anden måde, medmindre dansk
lovgivning kræver det.

Meddelelse nr. 26-13 Endelige resultater fra CLN-14-studiet i bløddelssarkom.pdf