Til NASDAQ OMX Copenhagen A/S
Meddelelse nr. 02-14 / København, 6. februar 2014

Topotarget A/S meddeler hermed, at de amerikanske sundhedsmyndigheder (FDA) har
accepteret registreringsansøgningen (NDA) for Beleodaq™ til behandling af
recidiverende eller resistent PTCL og samtidig tildeler Priority Review-status.
Den såkaldte PDUFA-dag, hvor FDA træffer sin beslutning, er fastsat til 9.
august 2014. Accepten af ansøgningen udløser en milepælsbetaling på USD 10 mio.
samt 1 mio. aktier i Spectrum Pharmaceuticals, Inc. til Topotarget.

I december 2013 indsendte Topotargets amerikanske samarbejdspartner Spectrum
Pharmaceuticals en registreringsansøgning (NDA) til de amerikanske
sundhedsmyndigheder (FDA) for Beleodaq(TM)til behandling af recidiverende eller
resistent (R/R) perifert T-celle lymfekræft (PTCL). Registreringsansøgningen er
nu blevet accepteret, og der er tildelt Priority Review-status. FDA har fastsat
PDUFA-dagen (Prescription Drug User Fee Act), hvor der træffes beslutning om en
evt. godkendelse, til 9. august 2014.

Accepten udløser den første af to forventede milepælsbetalinger vedrørende
studiet med Beleodaq(TM) til behandling af R/R PTCL-patienter i USA: Spectrum
Pharmaceuticals skal betale Topotarget USD 10 mio. samt 1 mio. aktier i
Spectrum Pharmaceuticals.

“Vi er utroligt glade for denne nyhed, som er en væsentlig milepæl for
Beleodaq™ i behandlingen af patienter med R/R PTCL. Derudover understreger den
tildelte Priority Review-status vores lægemiddels potentiale i sammenligning
med tilgængelige behandlinger. Ved modtagelsen af den tilhørende
milepælsbetaling vil vi se frem til i den nærmeste fremtid at præsentere vores
nye strategi for Topotarget”, udtaler Topotargets administrerende direktør
Anders Vadsholt.

Som tidligere oplyst udløses endnu en kontant milepælsbetaling fra Spectrum
Pharmaceuticals ved en godkendelse af registreringsansøgningen. Ved en
godkendelse vil Topotarget endvidere være berettiget til at modtage potentielle
royalties og salgsmilepæle.

Resultatforventninger til 2014
Topotarget forventer et overskud før skat i størrelsesordenen DKK 55-65 mio.
for indeværende regnskabsår. Likviditeten forventes ved årets udgang at udgøre
ca. DKK 78-88 mio. Den anden milepælsbetaling vedrørende en godkendelse af
registreringsansøgningen er ikke medtaget i disse resultatforventninger.
Aktierne i Spectrum Pharmaceuticals har en anslået værdi på USD 7,8 mio.
baseret på aktiekursen den 5. februar 2014.

Godkendelsesproces
Inden for 60 dage fra modtagelse af en NDA vil FDA beslutte, hvorvidt
ansøgningen kan accepteres, og hvorvidt den kan tildeles enten Priority
Review-status eller Standard Review-status. Inden for 74 dage fra FDA's
modtagelse af ansøgningen vil FDA kommunikere tidsfrister for NDA-evalueringen,
herunder møder i denne periode. Priority Review kan føre til en godkendelse
inden for 6 måneder fra datoen for accepten, mens et Standard Review ventes at
tage 10 måneder fra datoen for accepten.

En godkendelse vil medføre en forpligtelse om at gennemføre et randomiseret,
bekræftende fase III-studie. Der blev i august 2013 indledt et studie til
fastlæggelse af dosis af BelCHOP (Beleodaq™ plus cyclophosphamid,
hydroxydaunorubicin, oncovin og prednisolon), som skal gennemføres forud for
igangsættelsen af fase III-studiet, og rekruttering forventes afsluttet i 4.
kvartal 2014.

En godkendelse i USA kan bane vejen for en potentiel godkendelse i andre lande,
som accepterer en FDA-godkendelse.

Om BELIEF-studiet
Rekrutteringen af patienter til det pivotale studie med Beleodaq™ til
behandling af R/R PTCL blev afsluttet i september 2011, efter at 129 patienter
var blevet inkluderet. Endelige data, som blev præsenteret på årsmødet i
American Society of Clinical Oncology (ASCO) i 2013, viste en objektiv
responsrate (ORR) på 26 % i alle PTCL patienter, 28 % i PTCL-patienter med
blodpladetal på over 100.000/μL, og 45,5 % i patienter med PTCL-subtypen
angioimmunoblastisk T-celle lymfekræft (AITL). De sikkerhedsdata, der blev
præsenteret på T-Cell Lymphoma Forum i 2013, viste en favorabel
sikkerhedsprofil for Beleodaq™ i sammenligning med godkendte behandlinger for
patienter med PTCL, og det blev fastslået, at det formentlig er muligt at
kombinere Beleodaq™ og cytotoksiske behandlinger. Beleodaq™ synes at have lav
myelosuppression, og selv patienter med ringe knoglemarvsreserve tolererede
Beleodaq™ godt.

Om BelCHOP-studiet
BelCHOP-studiet er designet til at fastlægge, hvilken dosis af kombinationen
Beleodaq™ og CHOP man sikkert kan administrere som førstelinjebehandling af
patienter med PTCL. Formålet er endvidere at fastsætte den anbefalede dosis til
et umiddelbart efterfølgende bekræftende fase III-studie. Studiet til
fastlæggelse af BelCHOP-dosis forventes at indrullere op til 28 patienter inden
4. kvartal 2014. Det bekræftede fase III-studie forventes igangsat i 1. halvår
2015.

Om Beleodaq(TM)
Beleodaq™ er en ny pan-HDAC (histondeacetylase)-hæmmer, og mere end 1.100
patienter er blevet behandlet med lægemiddelstoffet. Beleodaq™ har en favorabel
sikkerhedsprofil, som kan give mulighed for at kombinere stoffet med
traditionel kemoterapi. Prækliniske forsøg har vist, at Beleodaq™ kan have
effekt i behandlingen af flere kræftformer ved at hæmme celledeling og
fremkalde programmeret celledød (apoptose) i kræftceller. Beleodaq™ er blevet
afprøvet i en række kliniske fase I/II-studier vedrørende blodkræftsygdomme og
solide tumorer i enkeltstof- og kombinationsbehandling. Data fra disse studier
indikerer, at Beleodaq™ viser antitumor-effekt, herunder som
enkeltstof-behandling af PTCL, kutant T-celle lymfekræft (CTCL) og leverkræft,
og som kombinationsbehandling af bløddelssarkom og tymom.


Topotarget A/S

For yderligere oplysninger kontakt venligst:
Anders Vadsholt, adm. direktør – direkte: +45 39178345; mobil: +45 28989055

Baggrundsoplysninger

Om Topotarget
Topotarget (NASDAQ OMX: TOPO) er et skandinavisk biofarmaceutisk selskab med
hovedsæde i København. Selskabet beskæftiger sig med klinisk udvikling og
registrering af onkologiprodukter. Topotarget fokuserer i samarbejde med
Spectrum Pharmaceuticals, Inc. på udviklingen af dets førende
lægemiddelkandidat, Beleodaq™, som har vist positive resultater i behandling af
blodkræftsygdomme og solide kræfttumorer opnået ved både enkeltstof- og
kombinationsbehandling. For yderligere oplysninger henvises til
www.topotarget.com.

Topotarget Safe Harbor Statement
Denne meddelelse kan indeholde fremadrettede udsagn, herunder udsagn om
Topotarget A/S' forventninger til udviklingen af selskabets kliniske pipeline
samt med hensyn til forventet likviditetsforbrug. Sådanne udsagn er forbundet
med risici og usikkerhed, hvoraf mange ligger uden for Topotarget A/S' kontrol,
og kan medføre, at de opnåede resultater afviger væsentligt fra de beskrevne.
Topotarget A/S har ingen hensigt om og påtager sig ingen forpligtelse til at
opdatere eller ændre fremadrettede udsagn, hverken som følge af fremkomsten af
nye oplysninger, fremtidige begivenheder eller på anden måde, medmindre dansk
lovgivning kræver det.

Meddelelse nr. 02-14 FDA accepterer registreringsansøgningen for Beleodaq™ (belinostat) til behandling af PTCL og tildeler Priority Review-status.pdf