Til NASDAQ OMX Copenhagen A/S
Meddelelse nr. 03-14 / København, 26. marts 2014

Topotarget A/S bekræfter hermed at have modtaget milepælsbetalingen på USD 10
mio. og 1 mio. aktier fra Spectrum Pharmaceuticals, Inc. vedrørende den nylige
accept fra de amerikanske sundhedsmyndigheder (FDA) af
registrerings­ansøgningen for Beleodaq(TM) (belinostat) til behandling af
perifert T-celle lymfekræft (PTCL).

Modtaget milepælsbetaling
Den 6. februar 2014 meddelte Topotarget, at FDA havde accepteret
registrerings-ansøgningen (NDA) for belinostat til behandling af recidiverende
eller resistent PTCL. Accepten af ansøgningen udløste en milepælsbetaling til
Topotarget på USD 10 mio. samt 1 mio. aktier, med en aktuel værdi på ca. USD 8
mio., fra den amerikanske samarbejdspartner Spectrum Pharmaceuticals. Beløbet
på USD 10 mio. er modtaget, og aktierne i Spectrum Pharmaceuticals forventes
solgt inden for en ikke-oplyst periode.

Priority Review-status for Beleodaq
FDA har vurderet, at Beleodaq potentielt kan dække et udækket behandlingsbehov
blandt patienter med recidiverende eller resistent PTCL og dermed har
potentialet til at bidrage med et væsentligt fremskridt i den medicinske
behandling. Af denne grund har Beleodaq fået tildelt Priority Review-status.
Når et lægemiddel får tildelt Priority Review-status, forventes
evalueringsprocessen at være på seks måneder fra datoen for accepten (meddelt
den 6. februar 2014), mens et Standard Review normalt tager 10 måneder.

FDA har angivet den 9. august 2014 som beslutningsdato. Senest på denne dato
forventer vi at modtage feedback fra FDA vedrørende godkendelse af
registreringsansøgningen for Beleodaq.

Næste milepæl i 2014
En yderligere kontant milepælsbetaling på USD 25 mio. fra Spectrum
Pharmaceuticals udløses ved en godkendelse af registreringsansøgningen. Ved en
godkendelse vil Topotarget endvidere være berettiget til at modtage potentielle
royalties og salgsmilepæle.

Uændrede resultatforventninger
Denne selskabsmeddelelse ændrer ikke ved resultatforventningerne til 2014 som
udmeldt den 6. februar 2014.


Topotarget A/S

For yderligere oplysninger kontakt venligst:
Anders Vadsholt, CEO – direkte: +45 39178345

Baggrundsoplysninger

Om Topotarget
Topotarget (NASDAQ OMX: TOPO) er et skandinavisk biofarmaceutisk selskab med
hovedsæde i København. Selskabet beskæftiger sig med klinisk udvikling og
registrering af onkologiprodukter. Topotarget fokuserer i samarbejde med
Spectrum Pharmaceuticals, Inc. på udviklingen af dets førende
lægemiddelkandidat, Beleodaq™, som har vist positive resultater i behandling af
blodkræftsygdomme og solide kræfttumorer opnået ved både enkeltstof- og
kombinationsbehandling. For yderligere oplysninger henvises til
www.topotarget.com.

Om Beleodaq
Beleodaq er en ny pan-HDAC (histondeacetylase)-hæmmer, og mere end 1.100
patienter er blevet behandlet med lægemiddelstoffet. Beleodaq har en favorabel
sikkerhedsprofil, som kan give mulighed for at kombinere stoffet med
traditionel kemoterapi. Prækliniske forsøg har vist, at Beleodaq kan have
effekt i behandlingen af flere kræftformer ved at hæmme celledeling og
fremkalde programmeret celledød (apoptose) i kræftceller. Beleodaq er blevet
afprøvet i en række kliniske fase I/II-studier vedrørende blodkræftsygdomme og
solide tumorer i enkeltstof- og kombinationsbehandling. Data fra disse studier
indikerer, at Beleodaq viser antitumor-effekt, herunder som
enkeltstofbehandling af perifert T-celle lymfekræft (PTCL), kutant T-celle
lymfekræft (CTCL) og leverkræft og som kombinationsbehandling af bløddelssarkom
og tymom.

Om BELIEF-studiet
Rekrutteringen af patienter til det pivotale studie med Beleodaq til behandling
af R/R PTCL blev afsluttet i september 2011, efter at 129 patienter var blevet
inkluderet. Endelige data, som blev præsenteret på årsmødet i American Society
of Clinical Oncology (ASCO) i 2013, viste en objektiv responsrate (ORR) på 26 %
i alle PTCL patienter, 28 % i PTCL-patienter med blodpladetal på over
100.000/μL, og 45,5 % i patienter med PTCL-subtypen Angioimmunoblastisk T-celle
Lymfekræft (AITL). De sikkerhedsdata, der blev præsenteret på T-Cell Lymphoma
Forum i 2013, viste en favorabel sikkerhedsprofil for Beleodaq i sammenligning
med godkendte behandlinger for patienter med PTCL, og det blev fastslået, at
det formentlig er muligt at kombinere Beleodaq og cytotoksiske behandlinger.
Beleodaq synes at have lav myelosuppression, og selv patienter med ringe
knoglemarvsreserve tolererede Beleodaq godt.

Om BelCHOP-studiet
BelCHOP-studiet er designet til at fastlægge, hvilken dosis af kombinationen
Beleodaq og CHOP man sikkert kan administrere som førstelinjebehandling af
patienter med PTCL. Formålet er endvidere at fastsætte den anbefalede dosis til
et umiddelbart efterfølgende bekræftende fase III-studie. Studiet til
fastlæggelse af BelCHOP-dosis forventes at indrullere op til 28 patienter inden
4. kvartal 2014. Det bekræftede fase III-studie forventes igangsat i 1. halvår
2015.

Topotarget Safe Harbor Statement
Denne meddelelse kan indeholde fremadrettede udsagn, herunder udsagn om
Topotarget A/S' forventninger til udviklingen af selskabets kliniske pipeline
samt med hensyn til forventet likviditetsforbrug. Sådanne udsagn er forbundet
med risici og usikkerhed, hvoraf mange ligger uden for Topotarget A/S' kontrol,
og kan medføre, at de opnåede resultater afviger væsentligt fra de beskrevne.
Topotarget A/S har ingen hensigt om og påtager sig ingen forpligtelse til at
opdatere eller ændre fremadrettede udsagn, hverken som følge af fremkomsten af
nye oplysninger, fremtidige begivenheder eller på anden måde, medmindre dansk
lovgivning kræver det.

Meddelelse nr. 03-14 Topotarget bekræfter modtagelsen af milepælsbetaling vedrørende ansøgningsaccept.pdf