IBT's phase III study shows no significant effects on the primary endpoints but a significant reduction in the secondary endpoint, all-cause mortality (August 30, 2024)
https://ibtherapeutics.com/press-releases/ibts-phase-iii-study-shows-no-significant-effects-on-the-primary-endpoints-but-a-significant-reduction-in-the-secondary-endpoint-all-cause-mortality/
https://ibtherapeutics.com/press-releases/ibts-phase-iii-study-shows-no-significant-effects-on-the-primary-endpoints-but-a-significant-reduction-in-the-secondary-endpoint-all-cause-mortality/
AI-analyse;
Spørgsmål:
FDA og godkendelse af lægemiddel med status: "Miss Primary End Point i Pivotal Trial" men "significant reduction in the secondary endpoint, all-cause mortality" i fase 3. Hvor stor er chancen i procent for at lægemidlet bliver godkendt?
Svar:
Tak for den ekstra information. Det ændrer faktisk situationen betydeligt. Lad os analysere dette scenarie:
Primært endepunkt misset:
Dette er stadig en væsentlig udfordring, som vi diskuterede tidligere.
Signifikant reduktion i sekundært endepunkt - all-cause mortality:
Dette er en meget vigtig faktor. All-cause mortality (dødelighed uanset årsag) er et af de stærkeste og mest meningsfulde kliniske endepunkter.
Givet disse nye oplysninger, ville jeg revidere estimatet for godkendelseschancerne opad:
Chancen for FDA-godkendelse efter indsendelse i dette specifikke scenarie er sandsynligvis omkring 40-60%.
Begrundelse for dette højere estimat:
Betydning af all-cause mortality:
Dette endepunkt er ekstremt vigtigt og klinisk meningsfuldt.
En signifikant reduktion i dødelighed kan opveje manglende succes på det primære endepunkt, især hvis det primære endepunkt var et surrogatmål.
FDA's fleksibilitet:
FDA har tidligere vist villighed til at godkende lægemidler baseret på stærke sekundære endepunkter, især når disse endepunkter er lige så eller mere klinisk relevante end det primære endepunkt.
Risiko-benefit vurdering:
En reduktion i dødelighed vil veje tungt i en samlet vurdering af lægemidlets fordele versus risici.
Præcedens:
Der er tidligere eksempler på lægemidler godkendt primært baseret på mortalitetsfordele, selv når andre mål ikke blev nået.
Faktorer der kan påvirke chancerne:
Størrelsen af reduktionen i dødelighed og dens statistiske signifikans.
Sikkerhedsprofilen af lægemidlet.
Det specifikke terapeutiske område og eksisterende behandlingsmuligheder.
Kvaliteten af de øvrige data i ansøgningen.
Det er vigtigt at bemærke, at FDA sandsynligvis vil:
Kræve en grundig gennemgang af alle data.
Muligvis konsultere et rådgivende udvalg.
Overveje om yderligere studier er nødvendige.
Selvom chancerne er betydeligt forbedret i dette scenarie, er godkendelse stadig ikke garanteret. FDA's beslutning vil afhænge af en samlet vurdering af alle tilgængelige data og den specifikke kliniske kontekst.
Spørgsmål:
FDA og godkendelse af lægemiddel med status: "Miss Primary End Point i Pivotal Trial" men "significant reduction in the secondary endpoint, all-cause mortality" i fase 3. Hvor stor er chancen i procent for at lægemidlet bliver godkendt?
Svar:
Tak for den ekstra information. Det ændrer faktisk situationen betydeligt. Lad os analysere dette scenarie:
Primært endepunkt misset:
Dette er stadig en væsentlig udfordring, som vi diskuterede tidligere.
Signifikant reduktion i sekundært endepunkt - all-cause mortality:
Dette er en meget vigtig faktor. All-cause mortality (dødelighed uanset årsag) er et af de stærkeste og mest meningsfulde kliniske endepunkter.
Givet disse nye oplysninger, ville jeg revidere estimatet for godkendelseschancerne opad:
Chancen for FDA-godkendelse efter indsendelse i dette specifikke scenarie er sandsynligvis omkring 40-60%.
Begrundelse for dette højere estimat:
Betydning af all-cause mortality:
Dette endepunkt er ekstremt vigtigt og klinisk meningsfuldt.
En signifikant reduktion i dødelighed kan opveje manglende succes på det primære endepunkt, især hvis det primære endepunkt var et surrogatmål.
FDA's fleksibilitet:
FDA har tidligere vist villighed til at godkende lægemidler baseret på stærke sekundære endepunkter, især når disse endepunkter er lige så eller mere klinisk relevante end det primære endepunkt.
Risiko-benefit vurdering:
En reduktion i dødelighed vil veje tungt i en samlet vurdering af lægemidlets fordele versus risici.
Præcedens:
Der er tidligere eksempler på lægemidler godkendt primært baseret på mortalitetsfordele, selv når andre mål ikke blev nået.
Faktorer der kan påvirke chancerne:
Størrelsen af reduktionen i dødelighed og dens statistiske signifikans.
Sikkerhedsprofilen af lægemidlet.
Det specifikke terapeutiske område og eksisterende behandlingsmuligheder.
Kvaliteten af de øvrige data i ansøgningen.
Det er vigtigt at bemærke, at FDA sandsynligvis vil:
Kræve en grundig gennemgang af alle data.
Muligvis konsultere et rådgivende udvalg.
Overveje om yderligere studier er nødvendige.
Selvom chancerne er betydeligt forbedret i dette scenarie, er godkendelse stadig ikke garanteret. FDA's beslutning vil afhænge af en samlet vurdering af alle tilgængelige data og den specifikke kliniske kontekst.
31/8 2024 08:44 exitnu 0
122069 Et andet sted bliver der linket til følgende sites;
"1 in 10 FDA-Approved Drugs Miss Primary End Point in Pivotal Trial"
https://www.hcplive.com/view/1-in-10-fda-approved-drugs-miss-primary-end-point-pivotal-trial
- og augmenteret med at chancen for godkendelse kun er ca. 10%.
... men overser følgende: "Signifikant reduktion i sekundært endepunkt - all-cause mortality"
Og JA, dette er en meget vigtig faktor. All-cause mortality (dødelighed uanset årsag) er et af de stærkeste og mest meningsfulde kliniske endepunkter.
"1 in 10 FDA-Approved Drugs Miss Primary End Point in Pivotal Trial"
https://www.hcplive.com/view/1-in-10-fda-approved-drugs-miss-primary-end-point-pivotal-trial
- og augmenteret med at chancen for godkendelse kun er ca. 10%.
... men overser følgende: "Signifikant reduktion i sekundært endepunkt - all-cause mortality"
Og JA, dette er en meget vigtig faktor. All-cause mortality (dødelighed uanset årsag) er et af de stærkeste og mest meningsfulde kliniske endepunkter.
"Chancen for FDA-godkendelse efter indsendelse i dette specifikke scenarie er sandsynligvis omkring 40-60%."
Måske er dette mere sandsynligt? ..
Måske er dette mere sandsynligt? ..
