IBT's phase III study shows no significant effects on the primary endpoints but a significant reduction in the secondary endpoint, all-cause mortality (August 30, 2024)
https://ibtherapeutics.com/press-releases/ibts-phase-iii-study-shows-no-significant-effects-on-the-primary-endpoints-but-a-significant-reduction-in-the-secondary-endpoint-all-cause-mortality/
https://ibtherapeutics.com/press-releases/ibts-phase-iii-study-shows-no-significant-effects-on-the-primary-endpoints-but-a-significant-reduction-in-the-secondary-endpoint-all-cause-mortality/
AI-analyse;
Spørgsmål:
FDA og godkendelse af lægemiddel med status: "Miss Primary End Point i Pivotal Trial" men "significant reduction in the secondary endpoint, all-cause mortality" i fase 3. Hvor stor er chancen i procent for at lægemidlet bliver godkendt?
Svar:
Tak for den ekstra information. Det ændrer faktisk situationen betydeligt. Lad os analysere dette scenarie:
Primært endepunkt misset:
Dette er stadig en væsentlig udfordring, som vi diskuterede tidligere.
Signifikant reduktion i sekundært endepunkt - all-cause mortality:
Dette er en meget vigtig faktor. All-cause mortality (dødelighed uanset årsag) er et af de stærkeste og mest meningsfulde kliniske endepunkter.
Givet disse nye oplysninger, ville jeg revidere estimatet for godkendelseschancerne opad:
Chancen for FDA-godkendelse efter indsendelse i dette specifikke scenarie er sandsynligvis omkring 40-60%.
Begrundelse for dette højere estimat:
Betydning af all-cause mortality:
Dette endepunkt er ekstremt vigtigt og klinisk meningsfuldt.
En signifikant reduktion i dødelighed kan opveje manglende succes på det primære endepunkt, især hvis det primære endepunkt var et surrogatmål.
FDA's fleksibilitet:
FDA har tidligere vist villighed til at godkende lægemidler baseret på stærke sekundære endepunkter, især når disse endepunkter er lige så eller mere klinisk relevante end det primære endepunkt.
Risiko-benefit vurdering:
En reduktion i dødelighed vil veje tungt i en samlet vurdering af lægemidlets fordele versus risici.
Præcedens:
Der er tidligere eksempler på lægemidler godkendt primært baseret på mortalitetsfordele, selv når andre mål ikke blev nået.
Faktorer der kan påvirke chancerne:
Størrelsen af reduktionen i dødelighed og dens statistiske signifikans.
Sikkerhedsprofilen af lægemidlet.
Det specifikke terapeutiske område og eksisterende behandlingsmuligheder.
Kvaliteten af de øvrige data i ansøgningen.
Det er vigtigt at bemærke, at FDA sandsynligvis vil:
Kræve en grundig gennemgang af alle data.
Muligvis konsultere et rådgivende udvalg.
Overveje om yderligere studier er nødvendige.
Selvom chancerne er betydeligt forbedret i dette scenarie, er godkendelse stadig ikke garanteret. FDA's beslutning vil afhænge af en samlet vurdering af alle tilgængelige data og den specifikke kliniske kontekst.
Spørgsmål:
FDA og godkendelse af lægemiddel med status: "Miss Primary End Point i Pivotal Trial" men "significant reduction in the secondary endpoint, all-cause mortality" i fase 3. Hvor stor er chancen i procent for at lægemidlet bliver godkendt?
Svar:
Tak for den ekstra information. Det ændrer faktisk situationen betydeligt. Lad os analysere dette scenarie:
Primært endepunkt misset:
Dette er stadig en væsentlig udfordring, som vi diskuterede tidligere.
Signifikant reduktion i sekundært endepunkt - all-cause mortality:
Dette er en meget vigtig faktor. All-cause mortality (dødelighed uanset årsag) er et af de stærkeste og mest meningsfulde kliniske endepunkter.
Givet disse nye oplysninger, ville jeg revidere estimatet for godkendelseschancerne opad:
Chancen for FDA-godkendelse efter indsendelse i dette specifikke scenarie er sandsynligvis omkring 40-60%.
Begrundelse for dette højere estimat:
Betydning af all-cause mortality:
Dette endepunkt er ekstremt vigtigt og klinisk meningsfuldt.
En signifikant reduktion i dødelighed kan opveje manglende succes på det primære endepunkt, især hvis det primære endepunkt var et surrogatmål.
FDA's fleksibilitet:
FDA har tidligere vist villighed til at godkende lægemidler baseret på stærke sekundære endepunkter, især når disse endepunkter er lige så eller mere klinisk relevante end det primære endepunkt.
Risiko-benefit vurdering:
En reduktion i dødelighed vil veje tungt i en samlet vurdering af lægemidlets fordele versus risici.
Præcedens:
Der er tidligere eksempler på lægemidler godkendt primært baseret på mortalitetsfordele, selv når andre mål ikke blev nået.
Faktorer der kan påvirke chancerne:
Størrelsen af reduktionen i dødelighed og dens statistiske signifikans.
Sikkerhedsprofilen af lægemidlet.
Det specifikke terapeutiske område og eksisterende behandlingsmuligheder.
Kvaliteten af de øvrige data i ansøgningen.
Det er vigtigt at bemærke, at FDA sandsynligvis vil:
Kræve en grundig gennemgang af alle data.
Muligvis konsultere et rådgivende udvalg.
Overveje om yderligere studier er nødvendige.
Selvom chancerne er betydeligt forbedret i dette scenarie, er godkendelse stadig ikke garanteret. FDA's beslutning vil afhænge af en samlet vurdering af alle tilgængelige data og den specifikke kliniske kontekst.
Et andet sted bliver der linket til følgende sites;
"1 in 10 FDA-Approved Drugs Miss Primary End Point in Pivotal Trial"
https://www.hcplive.com/view/1-in-10-fda-approved-drugs-miss-primary-end-point-pivotal-trial
- og augmenteret med at chancen for godkendelse kun er ca. 10%.
... men overser følgende: "Signifikant reduktion i sekundært endepunkt - all-cause mortality"
Og JA, dette er en meget vigtig faktor. All-cause mortality (dødelighed uanset årsag) er et af de stærkeste og mest meningsfulde kliniske endepunkter.
"1 in 10 FDA-Approved Drugs Miss Primary End Point in Pivotal Trial"
https://www.hcplive.com/view/1-in-10-fda-approved-drugs-miss-primary-end-point-pivotal-trial
- og augmenteret med at chancen for godkendelse kun er ca. 10%.
... men overser følgende: "Signifikant reduktion i sekundært endepunkt - all-cause mortality"
Og JA, dette er en meget vigtig faktor. All-cause mortality (dødelighed uanset årsag) er et af de stærkeste og mest meningsfulde kliniske endepunkter.
"Chancen for FDA-godkendelse efter indsendelse i dette specifikke scenarie er sandsynligvis omkring 40-60%."
Måske er dette mere sandsynligt? ..
Måske er dette mere sandsynligt? ..
ChatGpt svarer:
Når vi taler om et lægemiddel rettet mod en specifik infektion hos spædbørn (infant bacteriological), spiller visse unikke faktorer ind i FDA's vurdering og godkendelsesproces. I dette tilfælde er det endnu mere kritisk, da spædbørn er en sårbar population, og sikkerhedsaspekter får endnu større vægt.
**Faktorer, der påvirker godkendelsen i denne kontekst:**
1. **Signifikant reduktion i all-cause mortality:** Dette er en meget stærk sekundær endepunkt, især for spædbørn, hvor reduktion af dødelighed er afgørende. Dette vil veje tungt i FDA's beslutning.
2. **Sikkerhedsprofil specifikt for spædbørn:** Sikkerhed er altid vigtig, men endnu mere når det gælder spædbørn. Hvis lægemidlet har en gunstig sikkerhedsprofil uden alvorlige bivirkninger hos spædbørn, øger dette markant chancerne for godkendelse.
3. **Manglende effektive alternativer:** Hvis der ikke er mange effektive behandlinger tilgængelige for den pågældende bakterieinfektion hos spædbørn, kan dette også arbejde til lægemidlets fordel.
4. **Statistisk og klinisk signifikans:** Selvom det primære endepunkt ikke blev nået, kan en grundig analyse vise, at resultatet stadig har klinisk relevans. Tæt på signifikante resultater i det primære endepunkt kan også være vigtigt.
5. **Regulatorisk fleksibilitet:** FDA har tidligere vist fleksibilitet i godkendelser, hvor der er stærke sekundære resultater og en markant klinisk fordel, især i tilfælde med alvorlige eller livstruende sygdomme.
**Generel vurdering:**
For et lægemiddel, der viser signifikant reduktion i all-cause mortality hos spædbørn, er chancen for godkendelse højere end den generelle rate, selvom det ikke opnåede sit primære endepunkt. Historiske data og regulatoriske tendenser antyder, at chancen kan være betydelig i sådanne kritiske tilfælde.
**Skønnet sandsynlighed:**
Givet de specifikke faktorer for spædbørn og vigtigheden af all-cause mortality, kunne sandsynligheden for godkendelse ligge i intervallet 60-80%. Dette er et skøn og den endelige beslutning vil afhænge af en detaljeret gennemgang af alle kliniske data og en vurdering af fordelene i forhold til risiciene af FDA.
Når vi taler om et lægemiddel rettet mod en specifik infektion hos spædbørn (infant bacteriological), spiller visse unikke faktorer ind i FDA's vurdering og godkendelsesproces. I dette tilfælde er det endnu mere kritisk, da spædbørn er en sårbar population, og sikkerhedsaspekter får endnu større vægt.
**Faktorer, der påvirker godkendelsen i denne kontekst:**
1. **Signifikant reduktion i all-cause mortality:** Dette er en meget stærk sekundær endepunkt, især for spædbørn, hvor reduktion af dødelighed er afgørende. Dette vil veje tungt i FDA's beslutning.
2. **Sikkerhedsprofil specifikt for spædbørn:** Sikkerhed er altid vigtig, men endnu mere når det gælder spædbørn. Hvis lægemidlet har en gunstig sikkerhedsprofil uden alvorlige bivirkninger hos spædbørn, øger dette markant chancerne for godkendelse.
3. **Manglende effektive alternativer:** Hvis der ikke er mange effektive behandlinger tilgængelige for den pågældende bakterieinfektion hos spædbørn, kan dette også arbejde til lægemidlets fordel.
4. **Statistisk og klinisk signifikans:** Selvom det primære endepunkt ikke blev nået, kan en grundig analyse vise, at resultatet stadig har klinisk relevans. Tæt på signifikante resultater i det primære endepunkt kan også være vigtigt.
5. **Regulatorisk fleksibilitet:** FDA har tidligere vist fleksibilitet i godkendelser, hvor der er stærke sekundære resultater og en markant klinisk fordel, især i tilfælde med alvorlige eller livstruende sygdomme.
**Generel vurdering:**
For et lægemiddel, der viser signifikant reduktion i all-cause mortality hos spædbørn, er chancen for godkendelse højere end den generelle rate, selvom det ikke opnåede sit primære endepunkt. Historiske data og regulatoriske tendenser antyder, at chancen kan være betydelig i sådanne kritiske tilfælde.
**Skønnet sandsynlighed:**
Givet de specifikke faktorer for spædbørn og vigtigheden af all-cause mortality, kunne sandsynligheden for godkendelse ligge i intervallet 60-80%. Dette er et skøn og den endelige beslutning vil afhænge af en detaljeret gennemgang af alle kliniske data og en vurdering af fordelene i forhold til risiciene af FDA.
2/9 2024 07:47 exitnu 0
122085 IBT: SEB SPÅR KURSRAS EFTER STUDIEMISS, NY RIKTKURS 330 KR (450)
i dag kl. 08:43 ∙ Nyhetsbyrån Direkt
STOCKHOLM (Nyhetsbyrån Direkt) SEB Equities sänker riktkursen för IBT till 330 kronor från 450 kronor. Rekommendationen köp upprepas.
Det framgår av en uppdatering från banken.
Den sänkta riktkursen sker i spåren av den misslyckade fas 3-studien Connection med läkemedelskandidaten. IBP-9414. Aktien väntas gå mot ett ras på runt 60 procent när handeln tar vid på måndagen.
SEB påtalar dock att studien uppnådde ett sekundärt mål med statistisk signifikans. Data visade en 27-procentig minskning i alla dödsfall, vilket uppges innebära en väg till godkännande. Frågan är huruvida de krävs en ny studie för att nå marknaden.
IBT-aktien stängde vid 100 kronor på fredagen.
i dag kl. 08:43 ∙ Nyhetsbyrån Direkt
STOCKHOLM (Nyhetsbyrån Direkt) SEB Equities sänker riktkursen för IBT till 330 kronor från 450 kronor. Rekommendationen köp upprepas.
Det framgår av en uppdatering från banken.
Den sänkta riktkursen sker i spåren av den misslyckade fas 3-studien Connection med läkemedelskandidaten. IBP-9414. Aktien väntas gå mot ett ras på runt 60 procent när handeln tar vid på måndagen.
SEB påtalar dock att studien uppnådde ett sekundärt mål med statistisk signifikans. Data visade en 27-procentig minskning i alla dödsfall, vilket uppges innebära en väg till godkännande. Frågan är huruvida de krävs en ny studie för att nå marknaden.
IBT-aktien stängde vid 100 kronor på fredagen.
2/9 2024 09:00 exitnu 0122089 Bestemt ingen anbefaling herfra, men jeg har pt. forøget min position med næsten 128%. Bestemt en ganske stor risiko, men også et stort potentiale.
Der er næsten ingen volumen, så pt. har de helt store aktionærer valgt ikke at sælge ud ..
Der er næsten ingen volumen, så pt. har de helt store aktionærer valgt ikke at sælge ud ..
4/9 2024 07:23 exitnu 0122102 IBT: SEB BEDÖMER ODDS SOM POSITIVA FÖR GODKÄNNANDE AV IBP-9414
I dag kl. 08:08 ∙ Nyhetsbyrån Direkt
STOCKHOLM (Nyhetsbyrån Direkt) SEB bedömer att oddsen för ett godkännande av läkemedelskandidaten IBP-9414 är positiva.
Det framgår av en analyskommentar efter tisdagseftermiddagens telefonkonferens om presentationen av de övergripande fas 3-resultaten för IBP-9414.
Enligt SEB verkar ingen viktig subgrupp eller händelse visa sig sämre i behandlingsarmen av studien utan ser antingen bättre ut eller visat sig så kallat non-inferior det vill säga minst på en liknande nivå.
Utfallet av Connection-studien i fas 3 som utvärderade IBP-9414 hos för tidigt födda barn uppnådde inte sina två primära mål avseende förebyggande av nekrotiserande enterokolit (NEC), eller förbättrad mag-tarmfunktion (SFT). Ett sekundärt effektmått som mätte dödsfall av alla orsakar uppnådde dock statistisk signifikans.
I dag kl. 08:08 ∙ Nyhetsbyrån Direkt
STOCKHOLM (Nyhetsbyrån Direkt) SEB bedömer att oddsen för ett godkännande av läkemedelskandidaten IBP-9414 är positiva.
Det framgår av en analyskommentar efter tisdagseftermiddagens telefonkonferens om presentationen av de övergripande fas 3-resultaten för IBP-9414.
Enligt SEB verkar ingen viktig subgrupp eller händelse visa sig sämre i behandlingsarmen av studien utan ser antingen bättre ut eller visat sig så kallat non-inferior det vill säga minst på en liknande nivå.
Utfallet av Connection-studien i fas 3 som utvärderade IBP-9414 hos för tidigt födda barn uppnådde inte sina två primära mål avseende förebyggande av nekrotiserande enterokolit (NEC), eller förbättrad mag-tarmfunktion (SFT). Ett sekundärt effektmått som mätte dödsfall av alla orsakar uppnådde dock statistisk signifikans.
