Company announcement - No. 51 / 2024
U.S. Food and Drug Administration issues Complete Response Letter for the glepaglutide New Drug Application for the treatment of short bowel syndrome
The FDA concluded that Zealand Pharma's application did not meet the full requirements for substantial evidence to establish the efficacy and safety of the to-be-marketed dose of glepaglutide.
Zealand Pharma will continue the dialogue with the FDA to align on the path toward obtaining regulatory approval in the U.S.
Zealand Pharma expects to proceed with its current plans for a European Marketing Authorization Application submission in 2025.
Copenhagen, Denmark, December 19, 2024 - Zealand Pharma A/S (Nasdaq: ZEAL) ("Zealand") (CVR-no. 20045078), a biotechnology company focused on the discovery and development of innovative peptide-based medicines, today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has issued a Complete Response Letter (CRL) for the company's New Drug Application (NDA) for glepaglutide, a long-acting GLP-2 analog, under development for the treatment of adult patients with short bowel syndrome (SBS) with intestinal failure (IF) who are dependent on parenteral support.
The submitted NDA included a single randomized, placebo-controlled Phase 3 registration trial, which is common for a rare disease indication such as SBS. The trial consisted of two active treatment arms, a once-weekly and twice-weekly dosing arm, respectively. Treatment with glepaglutide twice-weekly demonstrated significant and superior effects in reducing parenteral support requirements in patients with SBS-IF compared to placebo. Once-weekly glepaglutide treatment resulted in a reduction in parenteral support, but did not achieve statistical significance. In the CRL, the FDA recommended an additional clinical trial to provide further evidence to confirm the efficacy and safety of glepaglutide at the to-be-marketed dose.
"While we are certainly disappointed in the FDA's decision, we remain confident that the data showed robust and compelling evidence of both efficacy and safety for glepaglutide treatment. We remain firm in our belief that glepaglutide provides a significant advance in GLP-2-based therapies for the potential treatment of SBS patients who are dependent on parenteral support," said David Kendall, MD, Chief Medical Officer of Zealand Pharma. "We are committed to working with the agency to align on the path toward a regulatory approval, so that we can bring glepaglutide to patients in the U.S. In parallel, we expect to proceed with our current plans for a European Marketing Authorization Application submission in 2025."
Zealand Pharma expects to initiate a single Phase 3 trial in 2025 that is anticipated to support marketing authorizations for glepaglutide in geographies outside the U.S. and the EU and provide further confirmatory evidence for a regulatory resubmission in the U.S.
About glepaglutide
Glepaglutide is a long-acting GLP-2 analog in development as a potential treatment option for short bowel syndrome (SBS). Glepaglutide is being developed as a liquid product in an autoinjector designed for subcutaneous administration, aimed to reduce, or eliminate, the need for parenteral support in people living with SBS. The U.S. Food and Drug Administration (FDA) has granted orphan drug designation for glepaglutide for the treatment of SBS.
About the EASE clinical program
The Phase 3 program, named EASE, includes four clinical trials evaluating the potential for glepaglutide to reduce or eliminate the need for parenteral support in SBS patients with intestinal failure.
EASE-1 (NCT03690206) is a randomized, double-blind Phase 3 trial that enrolled a total of 106 SBS patients with intestinal failure who were dependent on parenteral support for at least three days per week. Patients were evenly randomized to receive treatment with 10 mg glepaglutide administered either once or twice weekly, or placebo. The primary endpoint in the trial was the absolute change in weekly parenteral support volume from baseline at 24 weeks.
In total, 102 of 106 participating patients completed EASE-1, of which 96 continued into the ongoing two-year, long-term safety and efficacy extension trial, EASE-2. EASE-2 (NCT03905707) is a randomized, double-blind trial in which SBS patients continued their assigned treatment from EASE-1 with glepaglutide 10 mg once or twice weekly. Patients who received placebo in EASE-1 were re-randomized to treatment with either glepaglutide 10 mg once or twice weekly. Patients who complete EASE-2 are eligible to participate in EASE-3 (NCT04881825), evaluating glepaglutide administered once weekly using an auto-injector.
EASE-4 (NCT04991311) is a Phase 3b trial to assess long-term effects of glepaglutide on intestinal fluid and energy uptake.
U.S. Food and Drug Administration issues Complete Response Letter for the glepaglutide New Drug Application for the treatment of short bowel syndrome
The FDA concluded that Zealand Pharma's application did not meet the full requirements for substantial evidence to establish the efficacy and safety of the to-be-marketed dose of glepaglutide.
Zealand Pharma will continue the dialogue with the FDA to align on the path toward obtaining regulatory approval in the U.S.
Zealand Pharma expects to proceed with its current plans for a European Marketing Authorization Application submission in 2025.
Copenhagen, Denmark, December 19, 2024 - Zealand Pharma A/S (Nasdaq: ZEAL) ("Zealand") (CVR-no. 20045078), a biotechnology company focused on the discovery and development of innovative peptide-based medicines, today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has issued a Complete Response Letter (CRL) for the company's New Drug Application (NDA) for glepaglutide, a long-acting GLP-2 analog, under development for the treatment of adult patients with short bowel syndrome (SBS) with intestinal failure (IF) who are dependent on parenteral support.
The submitted NDA included a single randomized, placebo-controlled Phase 3 registration trial, which is common for a rare disease indication such as SBS. The trial consisted of two active treatment arms, a once-weekly and twice-weekly dosing arm, respectively. Treatment with glepaglutide twice-weekly demonstrated significant and superior effects in reducing parenteral support requirements in patients with SBS-IF compared to placebo. Once-weekly glepaglutide treatment resulted in a reduction in parenteral support, but did not achieve statistical significance. In the CRL, the FDA recommended an additional clinical trial to provide further evidence to confirm the efficacy and safety of glepaglutide at the to-be-marketed dose.
"While we are certainly disappointed in the FDA's decision, we remain confident that the data showed robust and compelling evidence of both efficacy and safety for glepaglutide treatment. We remain firm in our belief that glepaglutide provides a significant advance in GLP-2-based therapies for the potential treatment of SBS patients who are dependent on parenteral support," said David Kendall, MD, Chief Medical Officer of Zealand Pharma. "We are committed to working with the agency to align on the path toward a regulatory approval, so that we can bring glepaglutide to patients in the U.S. In parallel, we expect to proceed with our current plans for a European Marketing Authorization Application submission in 2025."
Zealand Pharma expects to initiate a single Phase 3 trial in 2025 that is anticipated to support marketing authorizations for glepaglutide in geographies outside the U.S. and the EU and provide further confirmatory evidence for a regulatory resubmission in the U.S.
About glepaglutide
Glepaglutide is a long-acting GLP-2 analog in development as a potential treatment option for short bowel syndrome (SBS). Glepaglutide is being developed as a liquid product in an autoinjector designed for subcutaneous administration, aimed to reduce, or eliminate, the need for parenteral support in people living with SBS. The U.S. Food and Drug Administration (FDA) has granted orphan drug designation for glepaglutide for the treatment of SBS.
About the EASE clinical program
The Phase 3 program, named EASE, includes four clinical trials evaluating the potential for glepaglutide to reduce or eliminate the need for parenteral support in SBS patients with intestinal failure.
EASE-1 (NCT03690206) is a randomized, double-blind Phase 3 trial that enrolled a total of 106 SBS patients with intestinal failure who were dependent on parenteral support for at least three days per week. Patients were evenly randomized to receive treatment with 10 mg glepaglutide administered either once or twice weekly, or placebo. The primary endpoint in the trial was the absolute change in weekly parenteral support volume from baseline at 24 weeks.
In total, 102 of 106 participating patients completed EASE-1, of which 96 continued into the ongoing two-year, long-term safety and efficacy extension trial, EASE-2. EASE-2 (NCT03905707) is a randomized, double-blind trial in which SBS patients continued their assigned treatment from EASE-1 with glepaglutide 10 mg once or twice weekly. Patients who received placebo in EASE-1 were re-randomized to treatment with either glepaglutide 10 mg once or twice weekly. Patients who complete EASE-2 are eligible to participate in EASE-3 (NCT04881825), evaluating glepaglutide administered once weekly using an auto-injector.
EASE-4 (NCT04991311) is a Phase 3b trial to assess long-term effects of glepaglutide on intestinal fluid and energy uptake.
FDA vil have yderligere dokumentation. Den slags er ikke ualmindeligt i forbindelse med markedsføringstilladelser, men uagtet det kommer meddelelsen til at koste på aktiekursen i morgen.
20/12 2024 07:00 ProInvestorNEWS 2
123561 Zealand Pharma får afvist ansøgning hos FDA: "Vi er bestemt skuffede"
20/12 06:34
Zealand Pharma har modtaget en kedelig besked fra de amerikanske sundhedsmyndigheder, FDA, som ikke mener, at selskabets ansøgning om godkendelse af Glepaglutid til behandling af korttarmssyndrom opfylder kravene til væsentligt at dokumentere effekten og sikkerheden af behandlingen.
- Selv om vi bestemt er skuffede over FDA's beslutning, er vi fortsat overbeviste om, at dataene viste robust og overbevisende dokumentation for både effekt og sikkerhed for Glepaglutidbehandling. Vi er fortsat overbeviste om, at Glepaglutid udgør et betydeligt fremskridt inden for GLP-2-baserede behandlinger til potentiel behandling af SBS-patienter, der er afhængige af parenteral støtte, siger David Kendall, som er forskningsdirektør hos Zealand Pharma.
- Vi er forpligtet til at arbejde sammen med FDA for at tilpasse os vejen mod en regulatorisk godkendelse, så vi kan bringe Glepaglutid til patienter i USA. Parallelt forventer vi at fortsætte med vores nuværende planer for en europæisk ansøgning om markedsføringstilladelse i 2025, tilføjer han.
Zealand Pharma fortæller også, at det venter at påbegynde et enkelt fase 3-forsøg i 2025, som forventes at understøtte markedsføringstilladelser for Glepaglutid i geografiske områder uden for USA og EU "og give yderligere bekræftende beviser for en regulatorisk genindgivelse i USA".
Korttarmsyndrom er en lidelse, hvor patientens tarm ikke kan optage næringsstoffer og energi i tilstrækkelige mængder, eksempelvis fordi store dele af tyndtarmen er fjernet efter operation, eller fordi tarmen virker utilstrækkeligt efter strålebehandling.
.\˙ MarketWire
20/12 06:34
Zealand Pharma har modtaget en kedelig besked fra de amerikanske sundhedsmyndigheder, FDA, som ikke mener, at selskabets ansøgning om godkendelse af Glepaglutid til behandling af korttarmssyndrom opfylder kravene til væsentligt at dokumentere effekten og sikkerheden af behandlingen.
- Selv om vi bestemt er skuffede over FDA's beslutning, er vi fortsat overbeviste om, at dataene viste robust og overbevisende dokumentation for både effekt og sikkerhed for Glepaglutidbehandling. Vi er fortsat overbeviste om, at Glepaglutid udgør et betydeligt fremskridt inden for GLP-2-baserede behandlinger til potentiel behandling af SBS-patienter, der er afhængige af parenteral støtte, siger David Kendall, som er forskningsdirektør hos Zealand Pharma.
- Vi er forpligtet til at arbejde sammen med FDA for at tilpasse os vejen mod en regulatorisk godkendelse, så vi kan bringe Glepaglutid til patienter i USA. Parallelt forventer vi at fortsætte med vores nuværende planer for en europæisk ansøgning om markedsføringstilladelse i 2025, tilføjer han.
Zealand Pharma fortæller også, at det venter at påbegynde et enkelt fase 3-forsøg i 2025, som forventes at understøtte markedsføringstilladelser for Glepaglutid i geografiske områder uden for USA og EU "og give yderligere bekræftende beviser for en regulatorisk genindgivelse i USA".
Korttarmsyndrom er en lidelse, hvor patientens tarm ikke kan optage næringsstoffer og energi i tilstrækkelige mængder, eksempelvis fordi store dele af tyndtarmen er fjernet efter operation, eller fordi tarmen virker utilstrækkeligt efter strålebehandling.
.\˙ MarketWire
20/12 2024 07:01 ProInvestorNEWS 2123562 Zealand Pharma får sænket kursmål efter afvist ansøgning fra FDA
20/12 06:34
Zealand Pharma har fået sænket kursmål af to finanshuse efter torsdagens sene melding om, at de amerikanske sundhedsmyndigheder, FDA, ikke mener, at selskabets ansøgning om godkendelse af Glepaglutid til behandling af korttarmssyndrom opfylder kravene til væsentligt at dokumentere effekten og sikkerheden af behandlingen.
Finanshuset Goldman Sachs har skåret sit kursmål til 1004 kr. fra 1095 kr., mens finanshuset BTIG har reduceret sit kursmål til 1050 kr. fra 1100 kr.
Begge finanshuse holder fast i anbefalingen "køb", viser data fra Bloomberg News.
Zealand Pharma-aktien blev bundskraber i torsdagens C25-indeks med et dyk på 5,7 pct. til 756,50 kr.
.\˙ MarketWire
20/12 06:34
Zealand Pharma har fået sænket kursmål af to finanshuse efter torsdagens sene melding om, at de amerikanske sundhedsmyndigheder, FDA, ikke mener, at selskabets ansøgning om godkendelse af Glepaglutid til behandling af korttarmssyndrom opfylder kravene til væsentligt at dokumentere effekten og sikkerheden af behandlingen.
Finanshuset Goldman Sachs har skåret sit kursmål til 1004 kr. fra 1095 kr., mens finanshuset BTIG har reduceret sit kursmål til 1050 kr. fra 1100 kr.
Begge finanshuse holder fast i anbefalingen "køb", viser data fra Bloomberg News.
Zealand Pharma-aktien blev bundskraber i torsdagens C25-indeks med et dyk på 5,7 pct. til 756,50 kr.
.\˙ MarketWire
20/12 2024 08:47 ProInvestorNEWS 1123569 DNB sænker sin værdiansættelse af Zealand Pharmas Glepaglutid efter FDA-afvisning
20/12 08:23
Norske DNB skærer sin umiddelbare værdisætning af Zealand Pharmas Glepaglutid-molekyle til 31 kr. per aktie fra tidligere 71 kr., efter at de amerikanske sundhedsmyndigheder, Food and Drug Administration (FDA) onsdag afviste at godkende midlet.
Glepaglutid, der skal bruges til behandling af korttarmssyndrom, opfylder ikke kravene til væsentligt at dokumentere effekten og sikkerheden af behandlingen, vurderer FDA, og derfor skal Zealand Pharma nu i gang med et nyt fase 3-studie i 2025, der skal understøtte en genansøgning i USA og danne grund for ansøgninger andre steder uden for Europa og USA.
DNB ser nu 48 pct. sandsynlighed for en succes til Glepaglutid mod tidligere 90 pct. Kursmålet sænkes samtidig til 1010 kr. fra 1050 kr. for at reflektere den sænkede værdisætning, mens den positive anbefaling "køb" fastholdes, fremgår det af et notat fra banken.
Planen for Glepaglutid i Europa er fortsat den samme hos Zealand Pharma, der stadig venter at indsende registreringsansøgning for Glepaglutid i 2025.
Den større usikkerhed betyder dog også, at DNB regner med, at Zealand Pharma vil gå efter en partneraftale for midlet næste år for at bringe det i mål.
- I vores basisscenarie venter vi, at Zealand Pharma vil tilvælge en royaltybaseret aftale i 2025, skriver DNB i notatet.
.\˙ MarketWire
20/12 08:23
Norske DNB skærer sin umiddelbare værdisætning af Zealand Pharmas Glepaglutid-molekyle til 31 kr. per aktie fra tidligere 71 kr., efter at de amerikanske sundhedsmyndigheder, Food and Drug Administration (FDA) onsdag afviste at godkende midlet.
Glepaglutid, der skal bruges til behandling af korttarmssyndrom, opfylder ikke kravene til væsentligt at dokumentere effekten og sikkerheden af behandlingen, vurderer FDA, og derfor skal Zealand Pharma nu i gang med et nyt fase 3-studie i 2025, der skal understøtte en genansøgning i USA og danne grund for ansøgninger andre steder uden for Europa og USA.
DNB ser nu 48 pct. sandsynlighed for en succes til Glepaglutid mod tidligere 90 pct. Kursmålet sænkes samtidig til 1010 kr. fra 1050 kr. for at reflektere den sænkede værdisætning, mens den positive anbefaling "køb" fastholdes, fremgår det af et notat fra banken.
Planen for Glepaglutid i Europa er fortsat den samme hos Zealand Pharma, der stadig venter at indsende registreringsansøgning for Glepaglutid i 2025.
Den større usikkerhed betyder dog også, at DNB regner med, at Zealand Pharma vil gå efter en partneraftale for midlet næste år for at bringe det i mål.
- I vores basisscenarie venter vi, at Zealand Pharma vil tilvælge en royaltybaseret aftale i 2025, skriver DNB i notatet.
.\˙ MarketWire
20/12 2024 08:59 ProInvestorNEWS 1123570 BTIG sänker riktkursen för Zealand Pharma till 1 050 danska kronor (1 100), upprepar köp - BN
i dag kl. 06:13 ∙ Finwire
BTIG sänker riktkursen för Zealand Pharma till 1 050 danska kronor (1 100), upprepar köp - BN
i dag kl. 06:13 ∙ Finwire
BTIG sänker riktkursen för Zealand Pharma till 1 050 danska kronor (1 100), upprepar köp - BN
20/12 2024 11:12 ProInvestorNEWS 2123573 Jefferies ser kurslussing til Zealand Pharma som købsmulighed
20/12 10:49
Amerikanske Jefferies ser fredagens kursfald til Zealand Pharma som en potentiel opkøbsmulighed i aktien, som stadig rummer stort potentiale.
Det skriver børshuset i en kommentar, efter at de amerikanske sundhedsmyndigheder, Food and Drug Administration (FDA), torsdag afviste at godkende Glepaglutid til behandling af korttarmssyndrom og krævede nye studier.
- Vi forudser et globalt topsalg på 600 mio. dollar med 90 pct. sandsynlighed og en værdi på cirka 90 kr. per aktie, hvilket peger mod et potentielt midtencifret fald i aktien. Vi ser fortsat et asymmetrisk risikobillede frem mod Cagrisema-data (fra Novo Nordisk, red.), og derfor vil vi bruge svagheden som en købsmulighed, skriver Jefferies.
Banken henviser dermed til de imødesete data fra den danske medicinalkæmpe Novo Nordisk for fedmehåbet Cagrisema - en kombination af det brandvarme Semaglutid-molekyle og den langtidsvirkende amylinanalog Cagrilintid.
Semaglutid er det aktive stof i de storsælgende midler Wegovy og Ozempic, og Cagrisema-kombinationen, der er målrettet det heftigt voksende fedmemarked, ses derfor som en potentiel kursraket for Novo og en stor konkurrent til Zealand Pharma.
Den faktiske nedtur på børsen er fredag da også endt med at blive lidt hårdere for Zealand Pharma, der falder med 9,8 pct. til 682,50 kr.
Dermed taber aktien også knap 5,3 mia. kr. i markedsværdi.
Jefferies anbefaler fortsat "køb" af Zealand Pharma og har et kursmål på 1100 kr. Det svarer med fredagens kurs til et potentiale på hele 61,2 pct.
.\˙ MarketWire
20/12 10:49
Amerikanske Jefferies ser fredagens kursfald til Zealand Pharma som en potentiel opkøbsmulighed i aktien, som stadig rummer stort potentiale.
Det skriver børshuset i en kommentar, efter at de amerikanske sundhedsmyndigheder, Food and Drug Administration (FDA), torsdag afviste at godkende Glepaglutid til behandling af korttarmssyndrom og krævede nye studier.
- Vi forudser et globalt topsalg på 600 mio. dollar med 90 pct. sandsynlighed og en værdi på cirka 90 kr. per aktie, hvilket peger mod et potentielt midtencifret fald i aktien. Vi ser fortsat et asymmetrisk risikobillede frem mod Cagrisema-data (fra Novo Nordisk, red.), og derfor vil vi bruge svagheden som en købsmulighed, skriver Jefferies.
Banken henviser dermed til de imødesete data fra den danske medicinalkæmpe Novo Nordisk for fedmehåbet Cagrisema - en kombination af det brandvarme Semaglutid-molekyle og den langtidsvirkende amylinanalog Cagrilintid.
Semaglutid er det aktive stof i de storsælgende midler Wegovy og Ozempic, og Cagrisema-kombinationen, der er målrettet det heftigt voksende fedmemarked, ses derfor som en potentiel kursraket for Novo og en stor konkurrent til Zealand Pharma.
Den faktiske nedtur på børsen er fredag da også endt med at blive lidt hårdere for Zealand Pharma, der falder med 9,8 pct. til 682,50 kr.
Dermed taber aktien også knap 5,3 mia. kr. i markedsværdi.
Jefferies anbefaler fortsat "køb" af Zealand Pharma og har et kursmål på 1100 kr. Det svarer med fredagens kurs til et potentiale på hele 61,2 pct.
.\˙ MarketWire
