Novo Nordisk har i weekenden fremlagt foreløbige positive data fra et fase 3-studie med blødermidlet Mim8.

Det skriver Novo i en meddelelse lørdag efter at have præsenteret dataene ved bløderkonferencen ISTH i Paris i weekenden.

Midlet, der er afprøvet i børn, unge og voksne med blødersygdommen hæmofili A i en række forskellige dosis, viste sig både sikker og effektiv.

Fase 3-studiet Frontier4 indfriede begge studiets endepunkter. Det første var sikkerheden ved midlet, der kun viste inflammation ved injektion i op mod 2,0 pct. af tilfældene. I studiet blev der ikke observeret dannelse af antistoffer hos deltagerne ved injektion af Mim8.

Det andet endemål var effektiviteten, der på tværs af aldersgruppe og dosis viste en reduktion i antallet af den annualiserede rate af blødninger (ABR). Omkring 71 pct. af studiets voksne deltagere og 89 pct. af børnene oplevede ingen blødertilfælde, imens de modtog denecimig, der er det aktive stof i Mim8.

- De positive sikkerheds- og effektivitetsdata fra Frontier4 understreger denecimigs potentiale som en præventiv behandlingsmulighed for børn, unge voksne og voksne med hæmofili A uafhængigt af brugen af en inhibitor og af dosisfrekvensen, siger Martin Holst Lange, der er forskningsdirektør i Novo, i meddelelsen.

I alt 426 personer deltog i studiet, hvoraf 365 var voksne og 61 var børn.

Novo indsendte i september 2025 denecimig til gennemgang hos den amerikanske lægemiddelstyrelse, Food and Drugs Administration.

Sideløbende har Novo også præsenteret data fra fase 3-studiet Explorer10 med blødermidlet concizumab prophylaxis i børn under 12 år med hæmofili A og B. Studiet viste en stor reduktion i blødertilfælde, men også bivirkninger hos langt størstedelen af de 24 deltagere.

I studiet blev der observeret en nedbringelse på 82 pct. af ABR hos deltagerne, men også mindst én bivirkning i 83 pct. af tilfældene. Langt de fleste af tilfældene var milde, og endnu flere af dem fortog sig også, fremgår det.

.\\˙ MarketWire