Orphazyme skal levere flere data til de amerikanske sundhedsmyndigheder, FDA, der har afvist at godkende markedsføringsansøgningen for Arimoclomol til behandling af Niemann-Pick-sygdommen (NPC) i sin nuværende form.

Det skriver Oprhazyme, der også nedjusterer forventningerne.

Orphazyme venter nu et driftstab på 670-700 mio. kr. mod tidligere ventet et tab på 100-150 mio. kr.

Afvisningen fra FDA medfører også, at Orphazyme bliver nødt til at skære omkostningerne, så forventningerne til de samlede driftsudgifter bliver sænket til 700-720 mio. kr. mod tidligere ventet 800-850 mio. kr.

Kontantbeholdningen ved udgangen af året ventes nu at udgøre cirka 50 mio. kr. mod tidligere ventet 350 mio. kr.

Stemningen er stærkt nedtrykt i bestyrelseslokalet, hvor næstformand, Bo Jesper Hansen, udtaler, at han er ekstremt skuffet, og stemningen på ledelsesgangen er ikke bedre:

- V i er modløse over for resultatet af FDA's gennemgang i betragtning af det presserende behov for en ny terapeutisk mulighed for NPC, men vi er fortsat forpligtede til at arbejde med myndighederne med det mål at levere Arimoclomol til familier, der lever med denne udfordrende sygdom, siger administrerende direktør Christophe Bourdon.

Oprhazyme vil ifølge direktøren nu fokusere på at få en godkendelse hos de europæiske sundhedsmyndigheder, hvor der ventes en udtalelse fra de europæiske sundhedsmyndigheder CHMP i fjerde kvartal 2021 og en potentiel markedsføringstilladelse i første kvartal 2022.

- Vi vurderer den potentielle vej fremad i USA i samarbejde med FDA, siger Christophe Bourdon.

På den korte bane betyder afgørelsen, at Orphazyme skal reducere sine omkostninger og må sætte alle aktiviteter på hold, der ikke er relateret til NPC.

/ritzau/FINANS